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百老汇线上平台:在疾病治疗方面具有独特的优势

时间:2021/5/4 14:44:06  作者:  来源:  浏览:10  评论:0
内容摘要:一种RNA介导的靶向RNA切割系统,广泛应用于RNA敲低、RNA单基编辑、RNA定点修饰、RNA活细胞示踪、核酸检测等领域。与传统RNA干扰技术相比,Cas13系统具有更高的敲除效率和特异性;与cas9介导的DNA编辑技术相比,Cas13不会对基因组造成永久性的改变,甚至可以通过...

一种RNA介导的靶向RNA切割系统,广泛应用于RNA敲低、RNA单基编辑、RNA定点修饰、RNA活细胞示踪、核酸检测等领域。与传统RNA干扰技术相比,Cas13系统具有更高的敲除效率和特异性;与cas9介导的DNA编辑技术相比,Cas13不会对基因组造成永久性的改变,甚至可以通过药物Edit调节RNA使其可逆,因此在疾病治疗方面具有独特的优势。

 

2015年,实验室在美国和尤金·库宁张峰的团队一起工作,使用计算生统在微生物宏基因组数据库,并证明这些系统目标RNA可以有效地撞倒了在哺乳动物细胞。张峰的团队对Cas13和RNA脱氨酶ADAR2进行了修饰,并应用于哺乳动物RNA单基编辑。2018年,张峰同学毕业后报告了Cas13d系统。与之前的系统相比,Cas13d蛋白减少了100 ~。

 

200个氨基酸。其中,的靶向效率最高,体积小,受到了该领域研究人员的广泛追捧。虽然只有967个氨基酸,但整个系统已经接近单个AAV的负载极限,而基于cas13d的RNA单基编辑工具更难与单个腺相关病毒(AAV)载体一起传递。因此开发出更小、更高效的RNA编辑工具对临床转化具有重要意义。2021年5月3日,《自然志发表了一篇在。


线研究论文,题为“利用发现的新型紧凑在未培养的自然微生物中编辑可编程RNA”。该研究由中国科学院资助。脑科学与智能技术卓越创新中心(神经科学研究所),上海脑科学与类脑研究中心,神经科学国家重点实验室杨辉研究组,中国农业大学农学院赖金生团队。本研究通过对大规模微生物宏基因组数据的计算分析,发现了两种新,并通过功能实验和工程修改,开发出一套高效、高特异性的RNA编辑工具。RNA编辑的基因治疗方法具有重要的促进作用。


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